Tá formheas FDA faighte ag Qfitlia (Fitusiran), cóireáil nua bunaithe ar siRNA le haghaidh haemaifilia. é Is RNA cur isteach beag (siRNA) bunaithe teiripeacha go cur isteach ar fhrith-theagaláin nádúrtha mar antithrombin (AT) agus coscaire cosán fachtóir fíocháin (TFPI). Ceanglaíonn sé le AT mRNA san ae agus cuireann sé bac ar aistriúchán AT, rud a laghdaíonn friththrombin agus feabhas a chur ar ghiniúint thrombin. Déantar é a riaradh mar instealladh subcutaneous ag tosú uair amháin gach dhá mhí. Déantar dáileog agus minicíocht na n-instealltaí a choigeartú trí úsáid a bhaint as diagnóis chompánach INNOVANCE Antithrombin a áirithíonn gníomhaíocht antithrombin sa raon sprice. Níl an dáileog seasta ceadaithe. Tá an chóireáil nua suntasach d'othair toisc go ndéantar í a riaradh chomh minic agus a dhéantar roghanna eile atá ann cheana féin.
Tá Qfitlia (fitusiran) ceadaithe i Stáit Aontaithe Mheiriceá (an 28 Márta 2025) le haghaidh próifiolacsas gnáthaimh chun minicíocht eipeasóidí fola a chosc nó a laghdú i ndaoine fásta agus leanaí 12 bliana d'aois agus níos sine le haemafilia A nó hemophilia B, le nó gan coscóirí fachtóir VIII nó IX (antasubstaintí neodraithe). Tá an chóireáil nua suntasach toisc go ndéantar é a riaradh chomh minic (ag tosú uair amháin gach dhá mhí) ná mar a dhéantar ar roghanna eile atá ann cheana féin.
Déantar neamhoird fola i haemaifilia mar gheall ar neamhdhóthanacht fachtóirí téachtadh. Tarlaíonn haemaifilia A mar gheall ar easnamh fachtóir téachtadh VIII (FVIII), agus tá haemaifilia B mar gheall ar leibhéil ísle fachtóir IX (FIX). Easpa fachtóir feidhme XI atá freagrach as haemaifilia C. Déileáiltear leis na coinníollacha seo trí fhachtóir téachtadh a ullmhaítear ar bhonn tráchtála nó táirge neamhfhachtóiriúil a insileadh mar athsholáthar feidhmiúil ar an bhfachtóir atá ar iarraidh.
Úsáidtear Octocog alfa (Advate), ar leagan 'a ndearnadh innealtóireacht ghéin air ag baint úsáide as teicneolaíocht DNA' de fhachtóir téachtadh VIII, go coitianta le haghaidh cóireáil coisctheach agus ar-éileamh ar haemaifilia A. Le haghaidh haemaifilia B, tá nonacog alfa (BeneFix), a Is leagan innealtóireacht é fachtóir téachtadh IX a úsáidtear go coitianta.
Faomhadh Hympavzi (marstacimab-hncq) i SAM (an 11 Deireadh Fómhair 2024) agus san AE (an 19 Meán Fómhair 2024) mar dhruga nua chun eipeasóidí fola a chosc i ndaoine aonair a bhfuil hemophilia A nó hemophilia B orthu. Is antashubstaint mhonaclónach daonna é a chuireann cosc ar eipeasóidí fuilithe trí dhíriú ar an gconair a laghdaítear a ghníomhaíocht frith-théachta próitéine a tharlaíonn go nádúrtha. mar sin méadú ar an méid thrombin. Is é seo an chéad chóireáil, neamhfhachtóiriúil agus uair amháin sa tseachtain le haghaidh hemophilia B.
Faomhadh antashubstaint mhonaclónach eile, Concizumab (Alhemo) i SAM (an 20 Nollaig 2024) agus san AE (an 16 Nollaig 2024) chun eipeasóidí fola a chosc in othair a bhfuil hemophilia A acu le coscairí fachtóir VIII nó hemophilia B le coscairí fachtóir IX. Forbraíonn roinnt othar haemaifilia ar “leigheasanna fachtóir téachtáin” le haghaidh cóireála a riocht neamhord fuilithe antasubstaintí (i gcoinne cógais an fhachtóra téachtáin). Cuireann na hantasubstaintí a fhoirmítear bac ar ghníomh “cógais fachtóir téachtadh” rud a fhágann nach bhfuil siad chomh héifeachtach. Is éard atá i gceist le Concizumab (Alhemo), a riartar go laethúil mar instealladh subcutaneous, an coinníoll seo a chóireáil a ndearnadh cóireáil air go traidisiúnta trí lamháltas imdhíonachta a spreagadh trí instealladh laethúil fachtóirí téachtadh.
Cé gur antasubstaintí monachlónacha iad mpavzi (marstacimab-hncq) agus Concizumab (Alhemo), is é an chóireáil nua Qfitlia (fitusiran) teiripeach beag trasnaíochta bunaithe ar RNA (siRNA) a chuireann isteach ar antaithéachtóirí nádúrtha mar antithrombin (AT) agus coscaire cosán fachtóir fíocháin (TFPI). Ceanglaíonn sé le AT mRNA san ae agus cuireann sé bac ar aistriúchán AT ar an gcaoi sin laghdaítear friththrombin agus feabhsaítear giniúint thrombin.
Déantar Qfitlia (fitusiran) a riaradh mar instealladh subcutaneous ag tosú uair amháin gach dhá mhí.
Déantar dáileog agus minicíocht na n-instealltaí a choigeartú trí úsáid a bhaint as diagnóis chompánach INNOVANCE Antithrombin a áirithíonn gníomhaíocht antithrombin sa raon sprice. Níl an dáileog seasta ceadaithe. Ina ainneoin sin, tá an chóireáil nua suntasach d’othair mar ní dhéantar í a riar chomh minic le roghanna eile atá ann cheana féin.
***
Tagairtí:
- Eisiúint Nuachta FDA - Faomhann FDA Cóireáil Úrscéalta do Haemaifilia A nó B, le Coscairí Fachtóra nó gan iad. Arna phostáil 28 Márta 2025. Ar fáil ag https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Airteagal gaolmhar:
- Concizumab (Alhemo) le haghaidh Haemaifilia A nó B le Coscairí (29 Nollaig 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Cóireáil Nua do Haemaifilia (12 Deireadh Fómhair 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}