Teiripe Gaschealla Mesenchymal (MSC): Faomhann FDA Ryoncil 

Tá Ryoncil ceadaithe chun cóireáil a dhéanamh ar ghéarghalar graft-versus-óstach steroid-teasfhulangach (SR-aGVHD), riocht atá bagrach don bheatha a d’fhéadfadh teacht as trasphlandú gascheall fola a dhéantar chun gaschealla lochtacha an fhaighteora a athsholáthar i gcineálacha áirithe ailsí fola. , neamhoird fola nó neamhoird chóras imdhíonachta. Fágann sin gur Ryoncil an chéad teiripe MSC (Mesenchymal Gas Cell) arna cheadú ag an FDA. Tá MSCanna i Ryoncil atá scoite amach ó smeara deontóirí daonna aosacha sláintiúla ar féidir leo idirdhealú a dhéanamh i gcineálacha iolracha eile cealla. Soláthraíonn insiltí infhéitheacha de chealla mesenchymal stromal (MSCanna) tairbhí marthanais.  

Ar an 18 Nollaig 2024, cheadaigh an FDA Ryoncil (remestemcel-L-rknd), teiripe cealla strómacha meiseinceimeacha (MSC) allógéineach (deontóra) díorthaithe ó smior cnámh le haghaidh cóireáil galar géarmhíochaine graft-versus-host teasfhulangach stéaróideach (SR-aGVHD) in othair phéidiatraiceacha 2 mhí d'aois agus níos sine. Fágann sé seo gurb é Ryoncil an chéad teiripe MSC (Gaschealla Meiseinceimeacha) atá ceadaithe ag an FDA.

Tá MSCanna i Ryoncil atá scoite amach ó smeara deontóirí daonna fásta sláintiúla ar féidir leo idirdhealú a dhéanamh i gcineálacha iolracha eile cealla.  

Is riocht tromchúiseach agus bagrach don bheatha é galar géar-teasfhulangacha steroid i gcoinne óstach (SR-aGVHD) ar féidir iarmhairtí suntasacha, fadréimseacha a bheith aige ar an tsláinte, lena n-áirítear damáiste d’orgáin iolracha, cáilíocht beatha laghdaithe agus riosca báis. othair. Is féidir é seo a tharlú mar achrann a bhaineann le trasphlandú gascheall hematopoietic (fola) allogeneic (allo-HSCT).   

In allo-HSCT, faigheann othar gaschealla hematopoietic ó dheontóir sláintiúil chun a ghaschealla féin a athsholáthar agus cealla fola nua a fhoirmiú, nós imeachta a dhéantar go minic mar chuid de chóireáil le haghaidh cineálacha áirithe ailsí fola, neamhoird fola nó neamhoird chóras imdhíonachta. 

Tá faomhadh Ryoncil tar éis meastóireacht a dhéanamh ar a shábháilteacht agus ar a éifeachtúlacht i staidéar ilionad, lámh amháin ina raibh 54 rannpháirtí péidiatraiceach le SR-aGVHD a rinne allo-HSCT. Fuair ​​na rannpháirtithe ocht n-insileadh infhéitheach de Ryoncil dhá uair sa tseachtain ar feadh ceithre seachtaine as a chéile. Bhí an measúnú ar éifeachtúlacht bunaithe go príomha ar ráta agus fad na freagartha ar chóireáil 28 lá tar éis Ryoncil a thionscnamh. 

I dtriail eile le haghaidh SR-aGVHD tar éis allo-HSCT, fuarthas amach go bhfuil ráta freagartha iomlán níos fearr (CR) i bhfad níos fearr mar thoradh ar mheascán de MSCanna agus basiliximab (antasubstaint mhonaclónach a úsáidtear chun diúltú trasphlandúcháin a chosc) ná basiliximab amháin.

Tá sé tugtha faoi deara i dtrialacha cliniciúla go soláthraíonn insiltí IV de chealla mesenchymal stromal (MSCanna) sochair marthanais. 

*** 

Tagairtí:  

1. Eisiúint Nuachta FDA - Faomhann FDA an Chéad Teiripe Mesenchymal Stróm Cell chun Galar Géar-Ghéar-Ghéar-Thréimhsí Teasfhulangacha a Chóireáil. Arna phostáil 18 Nollaig 2024. Ar fáil ag https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lín, R. et al. Feabhsaíonn cealla stromal mesenchymal móide basiliximab an freagra ar ghalair géara graft-versus-óstach steroid-teasfhulangacha mar theiripe dara líne: triail rialaithe ilionad, randamach,. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Torthaí sábháilteachta dhá bhliain de chealla stromal mesenchymal atá díorthaithe ó chill iPS i ngéarghalar graft-versus-host-resistant steroid. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***